Kolejna bariera medyczna pokonana?

Naukowcy podali do wiadomości, że udało im się zmienić geny w organizmie dorosłego pacjenta i mają nadzieję na sukces terapeutyczny.

W wyniku nowej terapii dwaj mężczyźni z rzadkimi chorobami genetycznymi otrzymali geny naprawcze, których poziom jest jednak na tyle niski, że może nie wystarczyć do całkowitego wyleczenia.

Zrobiono duży krok na przód. W przyszłości, prawdopodobnie, lekarze będą w stanie leczyć wiele chorób genetycznych.

- To pierwszy krok, choć nie wystarczająco duży, powiedział dr Joseph Muncer z Uniwersytetu Północnej Karoliny, który na wczorajszej konferencji w Orlando na Florydzie podał do wiadomości rezultaty nowej terapii genowej .

Wymiana genów u dorosłych nie jest tak kontrowersyjna, jak w przypadku embrionów, o których opowiadał Chińczyk He Jiankui.

 

Obecnie, naukowcy pracują nad silniejszą wersją leku produkcji kalifornijskiej Sangamo terapeutiks. Celem terapii polegającej na wymianie genów jest bardziej precyzyjny sposób leczenia : usuwamy niewłaściwe geny, a dostarczamy dobrych, których jest za mało. Testy przeprowadzane na dorosłych nie wzbudzają kontrowersji, a wymienione DNA nie przechodzi na przyszłe pokolenia. To zupełnie co innego, niż wymiana genów w embrionach, o której opowiadał niedawno chiński naukowiec w kontekście bliźniąt, u których wymienił geny kiedy te były jeszcze embrionami.

Terapią genową Sangamo terapeutiks objęty został pacjent z zespołem Huntera i pacjent z zespołem Hulrela- chorobami wywołanymi barkiem genu odpowiedzialnego za syntezę mukopolisacharydów, które gromadzą się w narządach powodując ich uszkodzenie. U pacjentów będących w okresie dojrzewania często doprowadza to do śmierci.

Brian Mando z Arizony był w 2017 roku pierwszym pacjentem, na którym testowano nowy lek. Rezultaty jego leczenia, siedmiu innych pacjentów z zespołem Huntera, oraz trzech z zespołem Hurlera potwierdziły, że leczenie jest bezpieczne, co było jednym z najważniejszych założeń eksperymentu.

Jak donosi Newser, dr Kiran Musunuru z Uniwersytetu Pensylwania przyznał, że choć pierwsze rezultaty napawają optymizmem, ciągle jeszcze trudno powiedzieć, czy będzie to sukces. Pacjenci muszą być poddawani nowatorskiej terapii przez dłuższy czas.

Autor: 
M.I.M/Tłum. Emilia Librda
Źródło: 

Newser

Dodaj komentarz

CAPTCHA
Przepisz kod z obrazka.
18 + 0 =
Rozwiąż proszę powyższe zadanie matematyczne i wprowadź wynik.